JLPT N1 Listening Practice Lesson 145

7キロベースを遥はるかに超こえてしまうため、ウイルスに詰つめ込こんで細胞さいぼうへ送達そうたつすることが物理的ぶつりてきに不可能ふかのうです。従来じゅうらいのex vivo治療ちりょうでは、患者かんじゃから骨髄こつずい幹細胞かんさいぼうを体外たいがいへ取とり出だし、電気でんき穿孔法せんこうほうで導入どうにゅうした後のちに過酷かこくな前処置ぜんしょち抗こうがん剤ざいで骨髄こつずいを空からにして再移植さいいしょくするという、患者かんじゃに凄すごまじい肉体的にくたいてき負担ふたんを強しいていました。そこで私わたしたちが構築こうちくしたブレークスルーが、骨髄こつずい特異的とくいてき『標的化ひょうてきか脂質ししつナノ粒子りゅうし（Targeted LNP）』です。LNPの脂質ししつ表面ひょうめんに造血ぞうけつ幹細胞かんさいぼうのマーカーであるCD117に対たいする高親和性こうしんわせい抗体こうたいフラグメントを修飾しゅうしょくし、内部ないぶにプライムエディターのmRNAとpegRNAを封入ふうにゅうしました。これにより、点滴てんてき静注じょうちゅうするだけでLNPが血流けつりゅうに乗のって骨髄こつずいへと集積しゅうせきし、幹細胞かんさいぼうに直接ちょくせつエンドサイトーシスされて細胞質内さいぼうしつないでエディターを一過性いっかせいに発現はつげんさせます。

臨床血液内科統括医 (Nam 2): 臨床りんしょう血液けつえき内科ないか統括医とうかつい (Nam 2): 二本鎖にほんさ切断せつだんに伴ともなう発はつがん変異へんいの恐怖きょうふから解放かいほうされ、なおかつ入院にゅういんを要ようする骨髄こつずい破壊的はかいてき前処置ぜんしょちなしに通院つういん点滴てんてきで治癒ちゆを目指めざせるin vivo標的ひょうてきLNPの登場とうじょうは、まさに血液けつえき難病なんびょう治療ちりょうのパラダイムシフトです。標的ひょうてき編集へんしゅう効率こうりつも霊長類れいちょうるいモデルで40％を超こえており、貧血ひんけつ症状しょうじょうの完全かんぜん寛解かんかいに必要ひつような閾値しきいちを十分じゅうぶんにクリアしています。安全性あんぜんせい試験しけんのデータが揃そろい次第しだい、速すみやかに第だい1相そう臨床りんしょう試験しけんへ移行いこうすべきです。